Kysymys tietäjille

Kantasoluista apua sirppisoluanemian hoitoon
11.01.2006, klo 22.00

Hiirialkion kantasoluilla on onnistuttu korjaamaan vaikeaa sirppisoluanemiaa hiirillä tehdyssä kokeessa, joka suoritettiin Yhdysvalloissa, Kalifornian yliopistossa.

Sirppisoluanemia on yhden geenin muutoksen aiheuttama sairaus, joka on erityisen yleinen Afrikasta, Intiasta sekä Välimeren ja lähi-idän alueilta peräisin olevilla ihmisillä. Yhdysvalloissa se on suhteellisen yleinen afrikkalaisperäisessä väestössä, missä keskimäärin yksi lapsi 600 syntyneestä on sairauteen altistavan geenimutaation kantaja.

Sirppisoluanemiassa veren happea kantavat hemoglobiinisolut muuttuvat muodoltaan pyöreistä sirppimäisiksi. Sairauden oireina ovat anemian lisäksi kivuliaat kohtaukset, sydän- ja keuhkosairaudet, infektiot ja aivohalvaukset. Sama geenimutaatio suojaa myös malariatartunnalta, mikä selittää kyseisen geenin esiintymisen ja säilymisen malaria-alueilla. Tehokkain hoito on verisoluja tuottavan luuytimen korvaaminen terveitä verisoluja tuottavalla luuydinsiirrolla, mutta siihen tarvitaan kudostyypiltään juuri oikeanlainen luovuttaja. Niitä on tarjolla vain harvoille.

Kokeessa käytettiin hiirimallia, jolla esiintyy sirppisoluanemian kaltainen sairaus. Hiiren alkiorakkulasta eli blastokystistä otettiin kantasoluja, joiden tumassa oli sirppisolugeeni. Sen tilalle onnistuttiin vaihtamaan terve geeni ja näitä kantasoluja kasvatettiin laboratoriossa. Näistä saatiin kehittymään luuytimen verta muodostavia hematopoieettisia soluja, joita sitten istutettiin sirppisoluanemiaa sairastavan hiiren luuytimeen. Siellä uudet solut toimivat normaalisti.

Jos pystyttäisiin tuottamaan ihmisen omalla perimällä varustettuja sikiön kantasoluja, voitaisiin sirppisoluanemia todennäköisesti parantaa. Juuri tämäntyyppiseen korjaamiseen tähdättiin myttyyn menneessä korealaistutkimuksessa.

(Radion tiedeuutiset, PNAS)
: Tiedeuutiset